U.S. flag An official website of the United States government

On Oct. 1, 2024, the FDA began implementing a reorganization impacting many parts of the agency. We are in the process of updating FDA.gov content to reflect these changes.

U.S. Food and Drug Administration
  1. Home
  2. News & Events
  3. Public Health Focus
  4. Expanded Access
  5. Acceso ampliado | Información para los pacientes
  1. Expanded Access

Acceso ampliado | Información para los pacientes

English

Obtenga más información sobre palabras clave, definiciones y recursos (en inglés)

¿Qué es el acceso ampliado?

A smiling woman in a hospital gown holds hands with a man leaning towards her, conveying a moment of joy and support in a hospital setting.
 

A veces llamado "uso compasivo", el acceso ampliado es una posible vía para que un paciente con una enfermedad o afección grave (en inglés) o de riesgo mortal inmediato pruebe un producto médico en investigación (medicamento, producto biológico o dispositivo médico) (en inglés) para su tratamiento fuera de los ensayos clínicos cuando no existan terapias comparables o satisfactorias.

Los productos médicos en investigación son medicamentos, productos biológicos o dispositivos médicos en investigación que se están evaluando para comprobar si son seguros y eficaces. Esto significa que estos productos aún no han sido aprobados o autorizados por la FDA y que la FDA no ha determinado que estos productos sean seguros y eficaces para su uso específico. Además, el medicamento en investigación puede ser eficaz o no para el tratamiento de la enfermedad, y su uso puede provocar efectos secundarios graves inesperados.

Al solicitar el acceso ampliado a un producto médico en investigación, es fundamental que usted y su médico licenciado (normalmente su médico, pero no todos los médicos o profesionales de la salud son médicos autorizados) consideren todos los posibles riesgos.

Siempre que sea posible, un producto médico en investigación debe utilizarse como parte de un ensayo clínico. Sin embargo, hay ocasiones en las que no es posible que un paciente sea parte de un ensayo clínico (por ejemplo, si no hay ensayos en curso, si un paciente no tiene acceso a un ensayo clínico o que no cualifica para participar en los ensayos clínicos, o si la distancia para acudir a un ensayo impide el acceso). En esas circunstancias, el acceso ampliado puede ser la única manera de que un paciente reciba un medicamento en investigación.

La FDA se ha comprometido a aumentar la concienciación sobre el proceso de acceso ampliado y los procedimientos para obtener acceso a productos médicos en investigación. Es importante tener en cuenta que, incluso si usted cumple los criterios establecidos por la ley y las regulaciones de la FDA, el médico licenciado, la Junta de Revisión Institucional (IRB, por sus siglas en inglés) (en inglés) y la empresa deben estar de acuerdo en que el acceso ampliado es apropiado para usted para que pueda recibir el producto médico en investigación. Además, puede haber costos no cubiertos por terceros pagadores, como los seguros privados o Medicare.

Obtenga más información sobre las categorías de acceso ampliado para los medicamentos y productos biológicos (en inglés).

Obtenga más información sobre las categorías de acceso ampliado para los dispositivos médicos (en inglés).

  1. Paciente
    Consulta con un médico licenciado para explorar otras opciones de tratamiento aprobadas, disponibles y ensayos clínicos, o decidir si el acceso ampliado es la única opción.
  2. Médico licenciado
    Acepta supervisar el tratamiento del paciente y trabaja con una empresa (industria), presenta la documentación a la FDA y la Junta de Revisión Institucional (IRB, por sus siglas en inglés), y es responsable de la atención al paciente y de la presentación de informes.
  3. Empresa (Industria (en inglés))
    Dispuesta a proporcionar el producto médico en investigación, y a trabajar con la FDA y el médico licenciado del paciente para proporcionar la información requerida para la solicitud de acceso ampliado o presenta las solicitudes a la FDA.
  4. La Junta de Revisión Institucional (IRB, por sus siglas en inglés) (en inglés)
    Garantiza que se toman las medidas adecuadas para proteger los derechos y el bienestar de los participantes en un estudio de investigación. Para el acceso expandido, el IRB revisa el plan de acceso expandido, incluyendo el consentimiento informado para ayudar a garantizar que el paciente entienda la naturaleza del producto médico en investigación para el tratamiento propuesto.
  5. FDA
    Revisa la solicitud de acceso ampliado y determina si se puede seguir adelante

Un médico licenciado solicita para usted el medicamento en investigación en el marco del programa de acceso ampliado. Si su asistencia médica es gestionada por alguien que no sea un médico licenciado, debe encontrar un médico licenciado que esté dispuesto a hacer lo siguiente:

  • Supervisar y monitorear su tratamiento.
  • Trabajar con la empresa para presentar, o hacer que la empresa presente, la documentación (en inglés) necesaria a una Junta de Revisión Institucional (IRB) (en inglés) y a la FDA sobre la solicitud de acceso ampliado.
  • Obtener el producto médico en investigación si la empresa está dispuesta y puede proporcionar el producto médico en investigación para el tratamiento en el marco del acceso ampliado.
DR Icon
  1. Hable con su médico licenciado antes de decidir si un producto médico en investigación es adecuado para usted.

    Usted y su proveedor de atención médica deben tener en cuenta varios factores, como el tipo de enfermedad que padece, la etapa de la enfermedad y otras afecciones que pueda estar padeciendo, entre otras cosas.

    Puntos a tratar con su médico licenciado:
    • ¿Cuánta información se conoce sobre el medicamento en investigación?
    • ¿Cuáles son los posibles riesgos y efectos secundarios del uso del medicamento en investigación?
    • ¿Cuál es la gravedad de su enfermedad?
    • ¿Existen otras terapias?
    • ¿Cuál es la probabilidad de que el medicamento en investigación funcione?
    Otros puntos a considerar:
    • Costo. Un aspecto importante a tener en cuenta es el costo del medicamento en investigación y de los servicios médicos asociados a su uso. Los costos relacionados con los productos médicos en investigación no suelen estar cubiertos por terceros responsables, como los seguros privados o Medicare. Además, podría incurrir en gastos relacionados con la revisión de la IRB, que podrían ser responsabilidad suya.
    • Ensayos disponibles. Es posible que pueda optar a un ensayo clínico para tratar su enfermedad o afección. La participación en un ensayo clínico puede ayudar en el proceso de desarrollo de un producto médico para que pueda utilizarse en otras personas que padezcan la misma enfermedad o afección. Puede buscar posibles ensayos clínicos utilizando la herramienta de búsqueda de ensayos clínicos de la FDA o visitando www.clinicalTrials.gov (en inglés).
    • Organizaciones de defensa del paciente. Póngase en contacto con organizaciones de defensa del paciente para ver si tienen información sobre programas de acceso ampliado para su enfermedad o afección.
    DR Icon
  2. Pida a su médico licenciado que visite la página Acceso Ampliado de la FDA: Página de información para médicos (en inglés).
    Globe Icon
  3. Pida a su médico licenciado que se ponga en contacto con la empresa para solicitar el producto médico en investigación para uso bajo el marco del acceso ampliado.

    Es importante recordar que la empresa proporciona el medicamento en investigación. Sin su cooperación, no podrá obtener un acceso ampliado al medicamento en investigación.

    Pen Icon
  4. En el caso de las solicitudes de acceso ampliado de un solo paciente presentadas por un patrocinador-investigador, si la empresa está dispuesta a proporcionar el medicamento en investigación para su tratamiento en el marco del acceso ampliado, la solicitud de acceso ampliado puede presentarse a la FDA.

    Antes de enviar la solicitud a la FDA deben ocurrir varias cosas:

    • o Usted y su médico licenciado están de acuerdo en que el acceso ampliado es una buena opción para usted, y su médico licenciado acepta gestionar el proceso, supervisar su tratamiento y mantener registros e informes*.
    • La empresa acepta proporcionar su producto médico en investigación para su tratamiento en el marco del acceso ampliado.
    • Su médico licenciado presenta la documentación adecuada a la FDA y al IRB.
    Chart Icon
  5. El tratamiento puede comenzar una vez que todos acepten el acceso ampliado al producto médico.

    El acceso ampliado al medicamento en investigación suele requerir cinco decisiones clave::

    1. Su médico licenciado se compromete a supervisar su tratamiento y a presentar registros e informes.
    2. La empresa acepta suministrar el producto médico en investigación para su tratamiento en el marco del acceso ampliado.
    3. El IRB revisa y aprueba el plan de acceso ampliado.
      • Su médico licenciado puede o no tener acceso a un IRB, que suele estar vinculado a un hospital o institución de investigación, pero también existen IRB independientes. Dependiendo del IRB, es posible que usted tenga que pagar por la revisión.
    4. La FDA revisa y determina si la solicitud de acceso ampliado puede seguir adelante.
    5. Lea atentamente el formulario de consentimiento informado*, haga preguntas y asegúrese de que comprende los riesgos asociados al producto médico en investigación antes de firmarlo. Puede optar por terminar su participación en cualquier momento, incluso después de firmar el consentimiento informado.

      * Como parte de este proceso, su médico licenciado está obligado a obtener consentimiento informado de usted o de su representante legal.

    Obtenga más información sobre las categorías de acceso ampliado para para medicamentos y productos biológicos (en inglés).

    Más información sobre las categorías de acceso ampliado para dispositivos médicos.

En promedio, la FDA determina que la gran mayoría de todas las solicitudes de acceso ampliado pueden seguir adelante.

La FDA debe determinar lo siguiente:
  • El paciente (o pacientes) a tratar padece una enfermedad o afección grave o potencialmente mortal.
  • No existe una terapia comparable o satisfactoria para diagnosticar, controlar o tratar la enfermedad o afección.
  • El paciente no puede obtener el producto médico en el marco de otro estudio o protocolo de productos médicos en investigación.
  • Los posibles beneficios para el paciente justifican los posibles riesgos del tratamiento, y esos posibles riesgos no son irrazonables dada la enfermedad o afección a tratar.
  • El suministro del producto médico en investigación no interferirá con las investigaciones clínicas que podrían respaldar la aprobación de comercialización del uso de acceso ampliado ni comprometerá de otro modo el desarrollo potencial del producto de acceso ampliado.
  • La FDA determinará si la solicitud de acceso ampliado puede seguir adelante. Si no se autoriza el tratamiento con el medicamento en investigación, la FDA informará de esta decisión al médico licenciado o a la empresa (quien haya presentado la solicitud). La FDA comunicará qué aspectos deben resolverse para que el tratamiento siga adelante.

Obtenga más información sobre los datos del programa. (en inglés) de acceso ampliado a medicamentos y productos biológicos. Obtenga más información sobre los datos del programa de acceso ampliado/compasión para dispositivos médicos (en inglés).

No necesariamente. Aunque usted cumpla los criterios establecidos por la ley y la normativa de la FDA, es posible que el médico licenciado, el IRB o la empresa no estén de acuerdo en que el acceso ampliado sea apropiado para usted.
  • Es posible que su médico licenciado no pueda obtener acceso ampliado para usted debido a su historial médico o a los riesgos asociados con la toma de un producto médico en investigación. Su médico licenciado debe determinar que los posibles riesgos del medicamento en investigación no son mayores que los posibles riesgos de la enfermedad. También es posible que su médico licenciado no quiera o no pueda supervisar su tratamiento con un medicamento en investigación.
  • Es posible que la empresa no quiera o no pueda ofrecer el medicamento en investigación fuera de sus propios ensayos clínicos. No existe ninguna ley o política que obligue a una empresa a facilitar el acceso a productos médicos en investigación fuera del ensayo clínico. Es posible que no dispongan de una cantidad suficiente del medicamento en investigación para todos los pacientes que solicitan el acceso ampliado. Algunas empresas tienen un sistema de lotería para que algunos pacientes puedan acceder al medicamento en investigación. Otras empresas toman la decisión caso por caso.
  • El IRB puede no estar de acuerdo con el plan de acceso ampliado o puede tener preguntas.

Deben tenerse en cuenta todos los costos relacionados con el medicamento en investigación y los servicios médicos asociados a su uso. A menudo no están cubiertos por terceros responsables, como los seguros privados o Medicare.

Una empresa puede decidir cubrir el costo del medicamento en investigación para el acceso ampliado. Sin embargo, si una empresa decide cobrar por el producto médico en investigación, los costos deben estar justificados y limitarse a los necesarios para recuperar los costos de fabricación, investigación, desarrollo y gestión.

Recursos adicionales

Información sobre los ensayos clínicos

Herramientas de búsqueda de acceso ampliado

Documentos guía

Datos de recibos de acceso ampliado de la FDA

Recursos de aprendizaje

Artículos e informes

Back to Top